1、1月1日上午9时许，在中山大学附属第一医院，29岁的患者杜先生准备接受腰椎穿刺，即将注入他体内的，是曾因“70万余元一针”而备受关注的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药品，诺西那生钠。
2、月1日，曾经高达70万一针的天价药物诺西那生钠正式纳入医保范围，其价格大幅降至约3万一针。多地媒体报道，包括浙江、山东、广东、湖北等在内的省份，在新年伊始便已有患者接受了这种药物的治疗。
3、月1日，以前的“高价药”诺西那生钠注射液宣布执行医疗保险价钱，价格从原来的70万余元一针降至约3万余元一针。据全国各地新闻媒体，浙江、山东、广东、湖北等多省区在新年第一天给第一批患者开展了医治。
1、特效药拉罗尼酶的价格高达280万美元，这对于罕见疾病的治疗来说是一个沉重的负担。这种所谓的“天价药”是否还有降价的可能？ 在医保局的报销范围内，罕见疾病的天价药品或许还有降价的空间。尽管这类药品的研发成本可能并不高，但巨额的研发投入使得药品价格居高不下。
2、小编认为这种罕见天价药品还是能降价，当然这一切前提必须要在医保局能够报销情况下。其实很多天价药品本身成本不是很高，但是由于在研发的时候可能会投入上亿，甚至是数百亿美元研发经费所有望会导致这些药品的价格，销售量极其高昂。
3、黏多糖贮积症（MPS）是一组复杂的溶酶体病。注射用拉罗尼酶浓溶液于2020年6月被NMPA批准用于MPS I患者，显著降低了尿GAG，改善了患者症状，提高了生活质量。综上所述，罕见病领域的新药进展显著，为患者带来了治疗的希望。从天价药物纳入医保，可以看出国家对罕见病患者的支持与关怀。
4、. 全身型重症肌无力（gMG）的治疗取得突破，全球首款FcRn拮抗剂Vyvgart于2021年12月获FDA批准，并在我国获得NMPA受理。1 注射用拉罗尼酶浓溶键友液于2020年6月被NMPA批准用于黏多糖贮积症（MPS） I患者，显著改善了患者症状，提高了生活质量。
在价格70万元的天价药被降到3万元左右的时候，山东的一名4岁的男孩成为了第1个注射这种药物的患者。我们都知道这个药品已经进入到了社保清单，这就意味着患者可以直接通过医保来报销相关药品的使用费用，更多的患者可以得到及时治疗，这是广大患者的福音。这个药品如此昂贵的原因是研发成本的问题。
所以这一次，这个天价药竟然能被纳入医保，真的很感人。国内外药品报销规定不同，导致药品价格存在一定差异。其实这种药在国外的价格并不低，换算成人民币至少要55万元。而且网友讨论的这种药是垄断药，在国内是治疗罕见病的药，而在国外确实常见的药物。
”近70万元一针最终被砍到约3万元的价格，意味着过去每年百余万元的治疗费用降低至几万元。确认“成交”的那一刻，几乎所有SMA患儿的家长都哭了。家住山东济南的马恒祥正是一名SMA患儿的父亲。消息发布后，他激动得连续几天睡不着觉，“想抱着孩子号啕哭一场，我的石头有希望了”。
1、Nosinagen钠的价格从每70万次注射降至3万元每次注射，进入医保后每针费用约为33180元，患者自付费用不到9000元，为原本无法承担治疗费用的家庭带来了希望。 4岁脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童嘉嘉（化名）期盼通过注射Nosinagen钠后能够跑步和飞翔。
2、年12月3日，国家医保目录调整结果正式公布，7款罕见病治疗药物纳入国家医保目录，其中就包括诺西那生钠。作为首批使用这款药物的医生之一，利婧表示，SMA是婴幼儿首要的遗传疾病之一。诺西那生钠纳入医保，使得我们有药可用、敢用，真正造福了SMA患者群体。
3、年1月1日上午9点不到，刘丽所在医院就把医保落地后的首针诺西那生钠注射进了一名十六七岁少年的身体。目前全球范围内有三款SMA药物上市，除诺西那生钠外，还有Risdiplam口服溶液和Zolgensma基因治疗药物，皆价格不菲。
4、其次是达拉普林药物。该药物是一种专门治疗弓形虫病等寄生虫感染的药物，由 Vyera Pharmaceuticals（前身为 Turing Pharmaceuticals）销售。 值得一提的是，该公司前首席执行官 Martin Shkreli 将 Daraprim ，引发了一场药品定价风暴，然后它受到了严格审查，但其标价仍然很高。再者是Zolgensma药物。
再者，目前海外已经上市的 CAR-T 药物定价在 33 万美元至 43 万美元，折合人民币是 240 万 ~ 300 万元，国内定价 120 万一针。老实讲，就算？CAR-T？进了医保，也不是每个人都能承担的。120 万，打八折，也得准备个 96 万；再努努力，打五折，那也还要 60 万。
保障升级， 将CAR-T免疫细胞治疗药品纳入保障，保费为129元保一年，可获得医保范围外最高310万元的医疗保障。 纳入“沪惠保”的CAR-T免疫细胞治疗药品有两款，分别是阿基伦赛注射液（奕凯达）和瑞基奥仑赛注射液（倍诺达）。